AI制药走到哪一步？临床深渊比想象中更深

2025年7月，Fortune报道Alphabet旗下Isomorphic Labs由DeepMind的AlphaFold突破派生而来，2025年4月完成首轮外部融资6亿美元，Thrive Capital领投，总裁Colin Murdoch称“下一个里程碑就是把AI设计的药真正放进人体开始临床试验，我们正在招兵买马，已经非常接近了”。^[1]半年后，Reuters在2026年1月20日发布报道，标题为“Google-backed Isomorphic Labs delays clinical trial timeline”。^[2][3][4]

几乎同时，Nature Medicine在2025年6月3日发表了Insilico Medicine的Rentosertib IIa期随机双盲安慰剂对照试验结果，这是首个进入II期RCT的AI生成小分子化合物，论文明确写道：“AI发现药物本身仍面临与非AI药物相似的II期失败率，目前尚无一例通过III期。”^[5]而Recursion在2025年完成与Exscientia约6.88亿美元合并后，数月即重构管线，FierceBiotech报道标题为“Several months after Exscientia merge, AI outfit Recursion reworks pipeline”。^[6]

三组事实指向同一个问题：AI在医疗的瓶颈不在技术。真正该问的是：AI医疗的下一个价值池不在“再批一个肺结节AI”，而在“责任归属明确之后，谁能做干预类决策”。

AI制药的临床深渊比想象中深。AI在医疗的真正价值短期不在“发现新药”，而在“优化临床试验设计、患者分层、现有药物重定位”。影像AI的同质化内卷则说明，监管路径决定了厂商挤哪条赛道，而非临床需求决定。

核心判断

1. AI 能加速发现候选药物，但跨不过临床试验的深渊。在临床验证面前，AI 药物和传统药物的失败率一样高。
2. 两家AI制药旗舰合并后做的第一件事是砍掉研发项目，说明有 AI 平台不等于能造出新药。
3. AI在医疗的短期价值在让现有流程更快更准，暂时创造不了全新的流程。

AI设计的药物到底走到哪一步了，为什么拿到6亿美元的公司会推迟临床

Rentosertib的IIa期数据是目前最有力的“AI设计药物走到II期并取得阳性信号”的一手证据。受试者71名，随机分四组，疗程12周。60 mg每日一次组FVC平均改善+98.4 ml，安慰剂组-20.3 ml；其中未联用标准抗纤维化疗法的60 mg组FVC提升+187.8 ml。^[5:1]生成式AI平台把临床前候选分子提名压缩到约18个月，0/I期临床在30个月内完成。^[5:2]这是“AI平台同时发现靶点与药物”的首个公开报告。

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但论文自承局限同样明确：样本量小、随访短、人群种族单一均为中国居民、IIa期信号偏温和。^[5:3]最关键的限定是那句“目前尚无一例通过III期”。^[5:4]AI 能加速发现候选药物，但跨不过临床试验的深渊。在临床验证面前，AI 药物和传统药物的失败率一样高。

Isomorphic Labs的故事是同一道深渊的另一面。AlphaFold五周年官方数据显示，AlphaFold Protein Database已被超过300万研究人员在190多个国家使用，被3.5万篇以上论文引用，逾20万篇研究在方法学中使用了AlphaFold 2。^[7]上游工具的影响力无可争议。但工具的影响力不等于药物的成功。6亿美元融资和与Eli Lilly、Novartis签订的重大研究合作，都不能跳过临床深渊。^[1:1]需要诚实标注：Reuters正文受墙保护未能直接读取，仅能确认标题证实“Isomorphic Labs推迟了临床试验时间表”。^[2:1]

走到II期但信号温和，距离上市仍远，“首个”不等于“成功”。AlphaFold作为工具的影响力无可争议，但工具的影响力不等于药物的成功。AI设计药物的真正贡献是把临床前候选分子提名从数年压缩到18个月，这是流程优化而非新药突破。

平台模式为什么整合完就砍管线，瓶颈到底在哪

Recursion与Exscientia是AI制药上“PHC平台加高通量筛选加临床执行”模式的代表。两家以约6.88亿美元股票交易合并，2025年完成交割。^[6:1]合并数月后Recursion重构管线。需要诚实标注：FierceBiotech正文返回403，未读出具体停掉哪几条管线、保留哪几条。^[6:2]但“合并后做的第一件事是砍管线”这个事实本身已经说明问题：平台技术在临床验证面前不是充分条件。整合是为了收缩聚焦，而非扩张。^[8]

瓶颈到底在哪？答案在监管路径与责任归属。npj Digital Medicine在2025年7月1日发表的FDA全景研究梳理了截至2024年12月20日公布的AI/ML医疗器械清单，覆盖1016项授权、736个独立器械。数据类型上621个即84.4%以影像为AI输入；临床用途上84.1%属评估类即诊断或监测，仅15.9%属干预类；“尚未出现基于大语言模型的器械”。^[9]中国NMPA的格局高度镜像：JMIR Medical Informatics在2026年发表的同行评议研究显示，截至2025年6月30日中国累计批准154件AIMD，79.9%属III类，92.9%使用深度学习，68.8%涉及放射科，62.3%以CT为主要数据源，应用集中在肺结节与心血管评估；前四大厂商占38.3%，地理集中在北京、上海、深圳、杭州。^[10]

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FDA在2025年初发布PCCP终版指南，允许AI器械上市后更新，但明确“偏差于获批PCCP且未取得新授权即上市，将构成掺假与错误标示”，可被查封和禁令。^[11]监管在放开更新通道的同时收紧了责任边界。厂商挤在“看片子”赛道，不是因为临床需求都在看片子，而是因为“看片子”的责任归属最清晰。下一个价值池在“责任归属明确之后的干预决策类”。

厂商挤在“看片子”赛道，不是因为临床需求都在看片子，而是因为“看片子”的责任归属最清晰。MAVERICK 判断

两家AI制药旗舰合并后做的第一件事是砍掉研发项目，说明有 AI 平台不等于能造出新药。中美监管格局高度镜像，都压在“影像量化/分诊”这一较易监管的场景。瓶颈不在技术，在监管路径与责任归属。

AI在医疗的真正价值短期在哪

把上述事实拼在一起，AI在医疗的短期价值定位就清晰了。

Rentosertib的真正贡献不是“发现新药”，而是把临床前候选分子提名从数年压缩到18个月。^[5:5]这是流程优化。AlphaFold的真正贡献不是“产出药物”，而是被300万研究者使用、3.5万篇论文引用。^[7:1]这是工具层的影响力。两者都是“让现有流程更快更准”，而非“创造全新流程”。

在器械端，FDA已批1016件但84.4%以影像为输入、84.1%属评估类，^[9:1]中国NMPA已批154件但69%集中在放射科CT肺结节。^[10:1]同质化内卷不是因为这些赛道临床价值最高，而是因为监管路径最清晰、责任归属最明确。下一个价值池不在“再批一个肺结节AI”，在“责任归属打通之后的干预决策类”。

需要诚实标注信息缺口：关于“AI诊疗致误责任归属”的中国法院判例、FDA MAUDE投诉的具体案例，未找到2025至2026年一手权威案例报道。^[12]这意味着“责任归属”这个门槛目前是空白点，写作立论时需要克制。

AI在医疗的短期价值在让现有流程更快更准，暂时创造不了全新的流程。投资者应找“优化临床试验设计、患者分层、现有药物重定位”的公司，而非“宣称颠覆”的公司。AI医疗器械的下一个价值池在“责任归属明确之后的干预决策类”，而非“再批一个肺结节AI”。

判断失效的条件与决策情境分析

“AI制药的临床深渊比想象中深，AI在医疗的短期价值在优化流程而非发现新药”这个判断，在三种情境下需要重新审视。

情境A，临床深渊持续。AI设计药物继续在II期至III期高失败率前徘徊，影像AI继续同质化内卷，责任归属判例继续空白。此时持有“优化临床试验设计、患者分层”的公司，回避“宣称颠覆”的公司；持有“影像量化/分诊”赛道中已有规模优势的头部厂商，回避“再批一个肺结节AI”的跟风者。这是当前正在发生的情境。

情境B，AI设计药物通过III期并获批上市。临床深渊被跨越，AI制药的价值从“流程优化”升级为“新药发现”，整个赛道估值逻辑重写。翻转信号是首个AI设计药物通过III期临床试验并获批上市。

情境C，监管打通干预决策类。FDA或NMPA批准首个“干预决策类”AI医疗器械，即AI从“看片子”进入“做决策”，下一个价值池打开。但责任归属判例的出现是前提条件。翻转信号是出现“AI诊疗致误”的权威判例且责任归属明确，或监管机构发布针对干预决策类AI器械的专门审批通道。

观测指标：盯住Isomorphic Labs的临床试验启动时间，以及中国NMPA批准的首个非影像类AI器械。判断失效的时间窗口，大约在首个AI设计药物进入III期并公布结果，或首个干预决策类AI器械获批之后的12个月内。